Delandistrogene moxeparvovec

Bezeichnungen und Identifikatoren

Bezeichnung
Delandistrogene moxeparvovec

Formel
C₆H₁₂O₆

Molekulargewicht, Molekülmasse
180,156 (g/mol)

InChI Key
CDAISMWEOUEBRE-JMVOWJSSSA-N

Systematischer Name
(1s,2s,3s,4s,5s,6s)-1,2,3,4,5,6-Cyclohexanhexol

Weitere Bezeichnungen, Synonyme
SRP-9001; rAAVrh.74.MHCK7.micro-dystrophin

Chemische Formeln

Brutto- bzw. Summenformel und Strukturformel der chemischen Verbindung Delandistrogene moxeparvovec:

C₆H₁₂O₆

M_r = 180,156 g/mol

(1s,2s,3s,4s,5s,6s)-1,2,3,4,5,6-Cyclohexanhexol
SMILES: [C@@H]1([C@H]([C@H]([C@H]([C@H]([C@H]1O)O)O)O)O)O

Spektroskopische Daten:

Berechnetes NMR-Spektrum (Predict Spectra via NMRDB)
¹H NMR Spektrum, ¹³C NMR Spektrum.

Prozentuale und isotopische Zusammensetzung:

Massenbezogene elementare Zusammensetzung und Isotopen-Anteile der Verbindung Delandistrogene moxeparvovec - C₆H₁₂O₆ - berechnet auf Grundlage der Molekülmasse.

Symbol
Element EAnzahl x
der Atome E_xDaten des Elements
und der Isotope *Prozentanteile
der IsotopeProzent-Anteil von
E_x an FormelmasseC
Kohlenstoff6 A_r = 12,011 u
ΣA_r = 72,066 u
¹²C: 12 u [98,94 %]
¹³C: 13,00335 u [1,06 %]
¹⁴C: 14,00324 u [<< 1 %]
¹²C: 39,57798 %
¹³C: 0,42402 %
¹⁴C: Spuren
40,0020 %H
Wasserstoff12 A_r = 1,008 u
ΣA_r = 12,096 u
²H: 2,0141 u [0,01 %]
³H: 3,01605 u [<< 1 %]
¹H: 1,00783 u [99,99 %]
²H: 0,00067 %
³H: Spuren
¹H: 6,71351 %
6,7142 %O
Sauerstoff6 A_r = 15,999 u
ΣA_r = 95,994 u
¹⁶O: 15,99491 u [99,757 %]
¹⁷O: 16,99913 u [0,03835 %]
¹⁸O: 17,99916 u [0,205 %]
¹⁶O: 53,15434 %
¹⁷O: 0,02043 %
¹⁸O: 0,10923 %
53,2838 %

*) Die dritte Spalte führt die Atommassen bzw. Isotopenmassen der beteligten Elemente sowie - in eckigen Klammern - die natürliche Isotopenzusammensetzung auf.

Weitere berechnete Daten

Die molare Masse ist M = 180,156 Gramm pro Mol.

Die Stoffmenge von einem Kilogramm der Substanz ist n = 5,551 mol.

Die Stoffmenge von einem Gramm der Substanz ist n = 0,006 mol.

Monoisotopische Masse: 180,0633881064 Da - bezogen auf ¹²C₆¹H₁₂¹⁶O₆.

Wirkstoff Delandistrogene moxeparvovec

Delandistrogene moxeparvovec (SRP-9001) ist ein experimenteller Wirkstoff, der als Therapie bei Duchenne-Muskeldystrophie erforscht wird. Es handelt sich um eine durch Adeno-assoziierte Viren vermittelte Gentherapie, die ein Mikrodystrophin-kodierendes Gen an die Muskeln liefert und als kurative Behandlung gedacht ist. Der spezifische Vektor, der beim Gentransfer eingesetzt wird, AAVrh74, hat in frühen Studien gezeigt, dass er eine effiziente Abgabe von Mikrodystrophin an die Skelettmuskulatur mit tolerierbarer Immunogenität erreicht.